Фабразим 35 мг лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для внутривенного введения 1 шт

Показания

Болезнь Фабри.

Фармакологическое действие

Средство для ферментозаместительной терапии. Агалсидаза бета – рекомбинантная человеческая альфа-галактозидаза А – фермент, в котором последовательность аминокислот такая же как в эндогенном ферменте. Получают с применением технологии рекомбинантной ДНК на клетках китайского хомяка.

Агалсидаза бета эффективна при болезни Фабри, которая является следствием генетически обусловленного (по Х-хромосоме) нарушения метаболизма гликосфинголипидов. Дефицит лизосомального фермента альфа-галактозидазы А приводит к прогрессирующему накоплению гликосфинголипидов, преимущественно глоботриазилцерамида (GL-3), в тканях организма. Клиническими проявлениями болезни Фабри являются почечная недостаточность, кардиомиопатия и цереброваскулярные нарушения. Накопление GL-3 в эндотелиальных клетках почек играет роль в развитии почечной недостаточности.

Результаты доклинических и клинических исследований показывают, что агалсидаза бета катализирует гидролиз гликосфинголипидов, включая GL-3, что увеличивает образование альфа-галактозидазы А в организме пациентов с болезнью Фабри. Агалсидаза бета уменьшает содержание GL-3 в капиллярном эндотелии сосудов почек, сердца и кожи.

Лиофилизат для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий в виде компактной массы (лиофилизата) или порошка от белого до почти белого цвета.

1 фл.
агалсидаза бета 35 мг*

* (+ избыток наполнения 2 мг).
После восстановления 7.2 мл воды д/и каждый флакон препарата содержит 5 мг/мл (35 мг/7 мл) агалсидазы бета.

Вспомогательные вещества: маннитол, натрия дигидрофосфата моногидрат, натрия гидрофосфата гептагидрат.

Флаконы стеклянные вместимостью 20 мл (1) - пачки картонные.
Флаконы стеклянные вместимостью 20 мл (5) - пачки картонные.
Флаконы стеклянные вместимостью 20 мл (10) - пачки картонные.

Режим дозирования

Рекомендуемая доза – 1 мг/кг в виде в/в инфузии 1 раз в 2 недели. Скорость инфузии зависит от массы тела пациента. Длительность лечения определяется индивидуально.

Противопоказания к применению

Высокий риск развития тяжелых реакций повышенной чувствительности к агалсидазе бета.

Применение у детей

Безопасность применения у детей не установлена.

Ограничения для детей

Противопоказан

Применение у пожилых пациентов

У пациентов с нарушениями сердечной деятельности возможна предрасположенность к более высокому риску развития тяжелых осложнений инфузионных реакций.

Ограничения для пожилых пациентов

Применяется с осторожностью

Ограничения при нарушениях функции печени

Нет данных

Применение при беременности и кормлении грудью

Адекватных и строго контролируемых клинических исследований по безопасности агалсидазы бета при беременности не проводилось. При беременности применение возможно только в случаях крайней необходимости, когда ожидаемая польза терапии для матери превышает потенциальный риск для плода.

Неизвестно, выделяется ли агалсидаза бета с грудным молоком у человека. При необходимости применения в период лактации следует тщательно взвесить ожидаемую пользу терапии для матери и потенциальный риск для грудного ребенка.

Ограничения при беременности

Применяется с осторожностью

Ограничения при кормлении грудью

Применяется с осторожностью

Ограничения при нарушениях функции почек

Нет данных